LA TERAPIA GENICA PORTA NUOVA MERAVIGLIOSA SPERANZA: IMPORTANTI RISULTATI NEL PROGETTO DI CURA DELLA MALATTIA DI LAFORA PUBBLICATI NELL’ARTICOLO SCIENTIFICO AL SEGUENTE LINK.
Lo studio dimostra che questa nuova terapia genica sostitutiva, somministrata per via endovenosa, è in grado di attraversare la barriera ematoencefalica e correggere le alterazioni cerebrali tipiche della Malattia di Lafora nei modelli preclinici.
L’infusione dei geni EPM2A o EPM2B ha ripristinato la funzionalità neuronale e ridotto la neurodegenerazione senza evidenziare effetti collaterali significativi.
Questa strategia, più sicura e meno invasiva rispetto agli approcci precedenti, rappresenta un passo in avanti concreto e un progresso tangibile nella cura, donando speranza di vita ai ragazzi alle ragazze con Malattia di Lafora.