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AIUTACI A SCONFIGGERE LA MALATTIA DI LAFORA

La Malattia di Lafora è una forma di epilessia mioclonica progressiva ereditaria grave e rara, che si manifesta generalmente nell’ adolescenza.

E’ caratterizzata da crisi epilettiche, allucinazioni visive e grave deterioramento neurologico progressivo.

Non esistono al momento terapie risolutive, così, in una corsa contro il tempo l’ Associazione Malattie Rare Mauro Baschirotto OdV  ha bandito la XI edizione del Premio per un Progetto di Ricerca sulla Terapia Genica per la Malattia di Lafora di 150.000 Euro.

Il Premio è stato vinto dal team del gruppo di ricerca dell’Ospedale Universitario della Fondazione Jimenez Diaz di Madrid, guidato dal professor Josè M. Serratosa in collaborazione con il team della  Università di Perugia guidato dalla professoressa Cinzia Costa.

La prosecuzione degli studi, che l’Associazione sta continuando a finanziare, sta generando evidenze solide e orientando le successive fasi di sviluppo, contribuendo a definire con maggiore precisione le strategie terapeutiche più idonee per curare la Malattia di Lafora.

Per completare la fase preclinica del progetto è necessario condurre gli studi regolatori finali sui vettori rAAV-hEPM2A/EPM2B, comprendenti valutazioni di sicurezza, tossicologia, biodistribuzione e comparabilità, realizzati in collaborazione con aziende specializzate. Si tratta della fase preclinica più onerosa, con un costo stimato di circa 1 milione di euro per ciascun gene, quindi 2 milioni, dovuto alla produzione del vettore in condizioni conformi alle GMP e agli studi richiesti per l’avvio dei trial clinici.

Aiutaci a sconfiggere la Malattia di Lafora!

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